非劣效、等效和优效性检验

临床试验中的非劣效、等效和优效检验分别是什么？

非劣效性（non-inferiority）检验是检验试验药是否不劣于对照药的试验。非劣效性试验通常只用于阳性药物对照的试验中。采用非劣效试验时，阳性药物应为具有明确疗效的上市药物，试验药应在其它方面对阳性药物具有一定优势，如不良反应低、给药方便、耐受性好、价格便宜等。

等效性（equivalence）检验是检验试验药与对照药是否等效。等效性试验通常用于阳性对照药的试验，如某仿制药与原药进行疗效比较，如果达到等效性，则仿制药可被接受。再如，研究能否以小剂量代替大剂量，以疗程短的药物代替疗程长的药物等，均可采用等效性试验。

优效性（superiority）检验是研究一种药物的疗效是否优于另一种药物（或安慰剂）。通常情况下，以安慰剂为对照的试验应当做优效性检验。

非劣效性、等效性和优效性检验都需要通过相应的临床界值来做出统计学推断。

例如：

某非劣效检验，要比较新药与标准药物的降压效果，设界值为5mmHg。它的意思是：即使新药的降压效果不如标准药物，但只要差别的程度在5mmHg之内，仍可以认为新药不劣于标准药物，如标准药物降了10mmHg，新药降了7mmHg，虽然看起来新药不如标准药物降压效果好，但差值3mmHg，在设定的界值5mmHg之内，因此仍认为新药非劣效于标准药物。但是如果超过5mmHg（如新药值降了2mmHg，差值为8mmHg），则不能认为新药不劣于标准药物。

等效性的界值其含义差不多，只不过等效性包括了两个方向。如比较新药与标准药物的降压效果，设等效性界值为5mmHg。意思是：如果标准药物降了10mmHg，那么，新药降低的值只要在（5mmHg，15mmHg）之间，就算是等效。超出了这一范围就不能认为等效。

优效同样如此，如比较新药与标准药物的降压效果，设优效性界值为5mmHg。意思是：如果标准药物降了10mmHg，那么，新药降低的值只有在15mmHg以上才算优效，否则不能认为是优效。

这些需要在写结局指标指标的时候进行确定。三种检验的界值如何设定呢？这是一个需要临床专家和统计学家共同决定的问题。

参考文章：

试验设计系列（三）| 非劣效、等效和优效性检验 - 知乎 (zhihu.com)